目的：本研究旨在系统评估度普利尤单抗（dupilumab）治疗成人特应性皮炎（atopic dermatitis，AD）的药物经济学评价，为其临床应用提供经济学依据。方法：系统检索CNKI、万方、维普、PubMed、Embase、Cochrane Library及Web of Science等中英文数据库，检索时间从建库至2025年3月。根据纳入与排除标准筛选文献，采用QHES量表对文献质量进行评估，并对研究结果进行系统性综述。结果：共纳入11篇高质量研究，全部使用Markov模型，所有研究均进行了不确定性分析。6篇文献支持度普利尤单抗相较于对照标准治疗或药物具有更佳的经济性；3篇文献表明阿布昔替尼（abrocitinib）比度普利尤单抗更具成本效益；1篇文献认为需进一步的证据支持经济性研究。结论：度普利尤单抗在成人特应性皮炎治疗中显示出优于常规治疗的经济性，但仍需基于中国人群开展更多高质量药物经济学研究，以进一步验证其成本效益，为临床用药决策提供科学依据。

目的：对重组人酸性成纤维细胞生长因子（recombinant human acidic fibroblast growth factor，rh-aFGF）对比碱性成纤维细胞生长因子（basic fibroblast growth factor，bFGF）治疗烧伤进行成本-效果分析，为临床合理用药和医疗卫生决策提供循证依据。方法：通过Meta分析比较2种治疗方案的疗效和安全性，构建决策树模型，对2种方案治疗烧伤进行成本-效果分析和敏感性分析。结果：共纳入9篇文献，包括821例烧伤患者。Meta分析结果显示，rh-aFGF组的创面愈合率较bFGF组显著提升12%[风险差异（risk difference，RD）=0.12，95%CI（0.05，0.18），P＜0.001]；rh-aFGF组的创面完全愈合时间较bFGF组缩短2.95 d[均数差（mean difference，MD）=-2.95，95%CI（-3.93，-1.97），P＜0.001]。两组均具有较好的安全性。成本-效果分析显示，当效果指标分别为创面愈合率和创面完全愈合时间时，两组的增量成本-效果比（incremental cost effectiveness ratio，ICER）分别为 28 010.22 元·例^－1和-1 120.41元·d^－1。当个人意愿支付值（willingness-to-pay，WTP）＞28 010.22元时，rh-aFGF方案更具有成本-效果优势，敏感性分析显示基础分析结果稳健。结论：rh-aFGF方案较bFGF方案治疗烧伤的临床疗效更佳，安全性无差异；当患者的WTP＞25 000元时，选择rh-aFGF方案优于bFGF方案。

目的：探究真实世界下中国中重度银屑病（psoriasis, PsO）患者生物制剂治疗模式并评估患者经济负担。方法：回顾性分析2019—2023年天津市三级医院和二级医院的信息系统数据，识别初始使用生物制剂的中重度银屑病成人患者。统计患者初始使用生物制剂后的用药模式，包括用药持续性、依从性、换药以及不同线数生物制剂选择随时间变化趋势，并评估患者经济负担。结果：共纳入患者1 646例，平均年龄（43.7±14.0）岁，男性患者占比更高（67.0%）。随访第一年持续使用生物制剂的患者比例为33.1%，处方覆盖天数比例为（0.4±0.3）；仅有3.0%患者换用二线生物制剂。2020和2021年患者主要使用的一线治疗药物分别为阿达木单抗（79.0%）和司库奇尤单抗（91.1%）。92.8%的患者有过银屑病相关门诊就诊经历，年人均门诊（7.4±5.1）次，银屑病相关年直接医疗费用（19 506±12 877）元，其中药品费占比最高（83.2%，16 223元）。结论：中重度银屑病患者生物制剂用药持续性差，换药患者比例低，药品费是患者的主要经济负担来源。应进一步提升患者用药持续性，优化治疗策略，实现银屑病长期稳定控制的治疗目标。

发热伴血小板减少综合征是由大别班达病毒引起的急性传染病，全球发病率呈上升趋势，临床特征为发热、乏力、胃肠道症状、白细胞和血小板计数减少等，重症病例常伴有多脏器功能损伤，病死率高。目前，部分地区医师对该病的诊治经验仍显不足，药物选择存在争议。本指南结合国内外最新循证医学证据与临床实践经验，系统阐述了病原学、流行病学、早期诊断与预测评估等，重点对各类治疗药物的有效性与安全性进行综合评价与推荐。本指南旨在为临床医师提供规范化诊疗指导，以期降低患者重症率与病死率。

目的：开发一种可连续化生产的绿色环保的西罗莫司白蛋白纳米粒制备工艺，并对所制备的西罗莫司白蛋白纳米粒进行质量评价。方法：基于去溶剂法并借助微通道反应器制备西罗莫司白蛋白纳米粒，并对纳米粒的粒径、外观结构、组成、崩解动力学和体内药动学进行研究。结果：借助微通道反应器可连续化制备西罗莫司白蛋白纳米粒，所制备纳米粒呈圆球形，平均粒径为(120±43) nm，可响应人血清白蛋白而快速崩解，且在大鼠体内的药动学参数与原研药一致。结论：基于去溶剂法和微通道反应器可实现连续化生产西罗莫司白蛋白纳米粒，制备所得的纳米粒质量稳定可控。

目的：建立HPLC法测定R-兰索拉唑中的S-兰索拉唑。方法：采用CHIRALPAK IC色谱柱（250 mm×4.6 mm，5 μm），以正己烷-无水乙醇-乙二胺（80∶20∶0.1）为流动相；检测波长为285 nm；流速0.8 mL·min^－1，柱温为30 ℃。结果：R-兰索拉唑在0.287~15.660 μg·mL^－1范围内线性关系良好（r=0.999 8），S-兰索拉唑在0.183~15.648 μg·mL^－1范围内线性关系良好（r=0.999 8），校正因子为1.0；准确度平均回收率为97.8%，RSD为1.5%（n=9）。R-兰索拉唑与S-兰索拉唑分离度良好。结论：本研究建立的方法专属性强、准确度高、重复性好，为R-兰索拉唑及其制剂中S-兰索拉唑的测定提供了新方法。

目的: 本研究对首批国家药品标准物质子囊霉素进行标定，为他克莫司原料药及制剂有关物质检查项目中杂质子囊霉素的质量控制提供保障。方法: 综合采用红外光谱、超高效液相色谱、高分辨质谱、核磁共振波谱等技术对子囊霉素标准物质的结构进行确证，并对该化合物的核磁信号进行准确归属。采用质量平衡法对子囊霉素的含量进行测定，并进一步利用核磁定量法及超高效液相色谱外标法对上述结果进行佐证，保证了量值的准确性；采用高效液相色谱法对子囊霉素的均匀性、稳定性进行研究，确保子囊霉素对照品均匀稳定。结果: 本批子囊霉素标准物质按C₄₃H₆₉NO₁₂（子囊霉素与异构体之和）计，含量为96.0%。结论: 本研究建立了首批子囊霉素国家药品标准物质，以期为国内化学药品标准物质的使用者以及新药开发者提供参考。

目的：本研究拟开发一种可注射性的负载Sabutoclax的海藻酸钠（sodium alginate，SA）基水凝胶（Sabu@SA gel），实现Sabutoclax药物在肿瘤组织内的局部蓄积及缓释，获得更优的抗肿瘤药效，并减少药物不良反应。方法：通过钙离子交联制备Sabu@SA gel，表征其微观形貌、流变性能、溶胀率、降解性能和释药行为；通过CCK-8、流式细胞术及RT-qPCR评估其体外抑制肿瘤细胞增殖、促凋亡的作用及机制；构建B16F10荷瘤小鼠模型，评估其体内抗肿瘤药效及安全性。结果：Sabu@SA gel具有疏松多孔结构、良好的可注射性、机械稳定性和可降解性，在体外持续释放Sabutoclax（约11 d）；细胞实验结果显示，相比空白凝胶，Sabu@SA gel显著抑制肿瘤细胞增殖并诱导凋亡，下调抗凋亡基因的表达，如B细胞淋巴瘤-2（B-cell lymphoma-2，Bcl-2）、B细胞淋巴瘤-超大（B-cell lymphoma-extra large，Bcl-xl）及髓系细胞白血病序列-1（myeloid cell leukemia-1，Mcl-1）的mRNA抑制率分别为78.6%、41.9%、65.3%。体内实验结果表明，相比于游离Sabutoclax，Sabu@SA gel组具有显著增强的肿瘤生长抑制效应和更优的体内安全性。结论：Sabu@SA gel凝胶体系提供了一种安全高效的肿瘤局部递送Sabutoclax的策略。

失眠障碍是临床常见的睡眠问题，显著影响患者的社会、职业功能以及日常生活质量，给个人和社会带来沉重负担。该共识在专家访谈、问卷调研及中西医诊疗系统回顾的基础上，遵循“循证为举、共识为主、经验为鉴”的原则，总结现有最佳证据，充分结合专家经验及患者偏好，形成20项推荐意见和21项共识建议。共识起草过程中通过线上与线下相结合的征求意见方式，在全国范围内广泛征求意见并开展同行评议。该共识适用于各级医院的中医、西医和中西医结合医师，以及基层卫生服务机构的临床医师，旨在强调中西医结合在缓解症状、控制病情进展及提升患者生活质量方面的优势，突出临床实用导向。

支气管哮喘是儿童常见的一种慢性气道疾病。依据国内外近10年临床试验方案或报告、全球哮喘防治创议、诊疗指南、临床试验技术指导原则等，结合本团队的实践经验，从临床定位、有效性评价、试验总体设计、诊断标准、受试者的选择与退出、治疗方案和安全性观察等方面进行系统整理。旨在为儿童支气管哮喘中药临床试验提供科学、规范的技术指导，以期推动儿童哮喘中药新药研发工作的进一步发展。

紫癜性肾炎（Henoch-Schönlein purpura nephritis, HSPN）作为儿童时期常见的慢性肾脏疾病，严重影响患儿身心健康，探索有效防治策略至关重要。中医药在该领域展现出独特优势，科学、规范地设计中药防治儿童HSPN的临床试验是指导临床合理用药、推动中药新药临床转化的关键。本研究系统整合国内外相关诊疗指南、高质量研究证据及临床实践经验，总结提炼出适用于儿童HSPN的中药临床试验设计与评价的核心技术要点，构建融合中医特色与循证医学严谨性的儿科中药临床试验方法学体系，推动HSPN中西医结合诊疗的标准化进程及儿童中药新药研发。

患者来源的膀胱癌类器官是一种新兴的体外模型，能够保留原发肿瘤的组织学与分子特征，精准模拟肿瘤微环境，并具备稳定传代能力。伴随“去动物化”趋势的兴起，类器官在膀胱癌药物评价与转化研究中的重要性日益凸显。本文旨在系统总结膀胱癌类器官的构建方法，评估其与亲代肿瘤组织的一致性，并探讨该模型在药效评价、精准医疗、机制研究等药物评价与转化研究领域中的应用，以期促进其标准化进程并拓展应用范围。

新生抗原也称肿瘤特异性抗原，是由肿瘤细胞特有的基因改变产生的全新抗原表位，被认为是免疫治疗的理想靶标。近年来，基于新生抗原的个性化疗法在肿瘤免疫治疗领域取得了令人瞩目的进展。然而，其预测流程的准确性和可靠性却成为制约新生抗原个性化免疫疗法发展的关键因素。本文梳理了新生抗原的生物学基础、预测流程的概况，重点探讨了新生抗原预测流程中的药学研究关注点，详细梳理了从组织样本获取、测序数据分析到预测管道开发各环节的关键要点和质量控制措施，旨在为新生抗原个性化治疗产品的药学研究与评价提供参考依据，进而推动新生抗原预测流程的标准化和规范化，助力新生抗原在癌症精准免疫治疗中的应用和发展。

本文系统性地综述了双特异性抗体ivonescimab在晚期实体瘤特别是非小细胞肺癌（non-small cell lung cancer, NSCLC）治疗中的安全性和有效性。多项临床试验结果显示，ivonescimab具有良好的抗肿瘤活性，能改善临床结局，克服程序性死亡受体配体1（programmed death-ligand 1，PD-L1）抑制剂的耐药性，特别是在PD-L1阳性和表皮生长因子受体（epidermal growth factor receptor，EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）耐药的NSCLC中疗效显著，同时具有良好的安全性。ivonescimab上市标志着双抗技术在晚期NSCLC治疗中的重大进展，可能重塑EGFR突变和PD-L1阳性NSCLC的治疗格局，也为实体瘤的治疗开辟了新思路。未来的研究应更多关注ivonescimab在实体瘤领域的长期试验结果和真实世界的应用，以更好地确定ivonescimab在实体瘤特别是NSCLC中的应用价值。

本文聚焦精准医疗领域，以2024年度专利复审无效十大案件中的“地加瑞克在制备治疗转移期前列腺癌的药物中的应用”发明专利权无效宣告请求案为切入点，结合欧洲专利局经典判例及中国、欧洲审查实践，深入剖析中欧给药群体类医药用途发明专利审查上的差异与变化趋势，旨在为医药研发企业、专利从业者及相关政策制定者提供参考，助力医药领域专利创新与保护的良性发展。

目的：挖掘司美格鲁肽上市后的不良事件信号，为临床安全用药提供参考。方法：采用报告比值比（ROR）法、比例报告比值比（PRR）法、信息成分（IC）法及多项伽马-泊松分布缩减（MGPS）法，对美国FDA不良事件报告系统（FAERS）数据库中2004年第一季度—2024年第二季度司美格鲁肽的不良事件数据进行挖掘，筛选各类损伤、中毒及操作并发症的不良事件信号并对比分析。结果：共纳入患者17 947 720例（不良事件53 352 754例次），目标药物人群患者28 747例（不良事件82 931例次）。司美格鲁肽挖掘出430个阳性信号，涉及27个系统-器官分类（SOC），主要集中于胃肠系统疾病、全身性疾病及给药部位各种反应、各类损伤、中毒及操作并发症等。在各类损伤、中毒及操作并发症相关首选术语（PT）中，频数排名前5位的包括超说明书使用、产品用于未经批准的适应证等；强度排名前5位的有未执行药物剂量滴定、产品沟通问题等。结论：司美格鲁肽在临床使用中存在多种潜在风险，尤其是用药规范和产品相关问题。临床医生应规范用药并密切关注药物不良反应，药品生产企业和监管部门需加强管理以保障患者用药安全。

目的：系统性评估玛巴洛沙韦与奥司他韦治疗儿童流行性感冒的有效性和安全性的差异。方法：计算机检索PubMed、The Cochrane Library、Embase、中国知网、万方数据库以及维普期刊数据库，纳入研究玛巴洛沙韦与奥司他韦治疗儿童流行性感冒的队列研究并通过Revman 5.4软件进行Meta分析。结果：最终纳入6篇研究，包括2 395例患儿。Meta分析的结果显示玛巴洛沙韦组对儿童流感退热时间[95%CI：(-29.03~-6.69)，P=0.002]和症状消退时间[95%CI：(-20.55~-3.74)，P=0.005]上明显快于奥司他韦组，总不良反应发生率[95%CI：(0.2~0.5)，P＜0.000 01]和胃肠系统不良反应发生率[95%CI：(0.17~0.52)，P＜0.000 1]上明显少于奥司他韦组。结论：当前的证据表明，玛巴洛沙韦对于儿童流感的有效性和安全性均好于奥司他韦，但是仍需长期的大型儿童临床数据的进一步支持。

复方黄柏液涂剂于1995年上市，兼具抗炎、促修复、调节免疫作用，在临床上可用于妇科多种阴道炎症及会阴伤口感染的治疗，具有较好的临床疗效。为进一步规范复方黄柏液涂剂治疗阴道炎和会阴伤口感染的临床应用，本学会组织相关领域专家撰写本共识。在结合循证证据和专家临床经验的基础上，拟解决复方黄柏液涂剂治疗阴道炎、会阴伤口感染的临床疗效及用法用量等临床问题。

目的：聚焦于生物制品领域，探讨常用小规格玻璃注射剂瓶的装量差异对其与药物相容性的影响。方法：选取4种不同类型的2 mL玻璃注射剂瓶，灌装不同体积的模拟溶液，检测溶液中玻璃主要组成元素的迁移量和注射剂瓶被侵蚀情况。结果：随着装量的减少，不同玻璃注射剂瓶的元素迁移量均有不同程度的增加，中硼硅玻璃管制注射剂瓶内表面可见明显侵蚀，且受装量影响显著，而中硼硅玻璃模制注射剂瓶与铝硅玻璃管制注射剂瓶未见明显侵蚀，在不同装量下情况基本一致。结论：低装量的药品更易暴露于中硼硅玻璃管制注射剂瓶的“脆弱”区域，中硼硅玻璃模制注射剂瓶与铝硅玻璃管制注射剂瓶不存在此“脆弱”区域。建议为注射剂选择玻璃瓶包装或改变装量时，应开展全面的相容性研究。

目的：卡马西平为BCS Ⅱ类窄治疗窗药物，溶出是吸收限速步骤，但现行溶出度检查方法存在转速不统一（如0.2 g规格采用150 r·min^－1高转速）、单点法控制（窄治疗窗药物需两点法）及缺乏具有体内外相关性的溶出方法等问题。因此需建立具有体内外相关性的溶出方法，以指导仿制药一致性评价。方法：采用桨法和流池法测定北京诺华制药有限公司（0.2 g）及太阳药业（日本）有限公司（0.1 g）参比制剂在5种介质中的溶出曲线，通过GastroPlus软件建模筛选体内外相关性最好的溶出条件，并以此考察9家企业仿制药的溶出行为。结果：筛选出了体内外相关性最好的桨法与流池法的溶出条件，可区分不同企业产品，相较之下流池法更能够反映出仿制制剂与参比制剂的内在质量差异。结论：建议修订卡马西平片溶出度标准，以流池法替代桨法，并采用两点法进行质量控制。

目的：表皮葡萄球菌及其生物膜的耐药性已成为临床工作中的棘手难题，新型抗菌药物的挖掘可为临床相关感染性疾病的治疗提供突破口。本研究探讨新型小分子化合物L007-0069对表皮葡萄球菌的抗菌活性，并进一步阐明其作用机制。方法：通过纸片扩散实验和微量肉汤稀释实验检测L007-0069对表皮葡萄球菌的体外抑菌活性；采用时间-杀菌曲线研究L007-0069对表皮葡萄球菌及其持留菌的杀菌活性；棋盘稀释实验用于评估L007-0069与庆大霉素的联合用药效果；二甲氧唑黄实验用于检测L007-0069对表皮葡萄球菌生物膜的抗菌作用；通过SYTO9/PI双荧光染色观察L007-0069对表皮葡萄球菌生物膜结构的破坏作用；通过DiSC3(5)和SYTOX Green荧光探针检测L007-0069对表皮葡萄球菌细胞膜完整性的破坏作用；最后通过小鼠皮肤脓肿模型，研究L007-0069对表皮葡萄球菌的体内抗菌效果。结果：L007-0069对表皮葡萄球菌RP62A和ATCC 12228的最低抑菌浓度（MIC）和最低杀菌浓度均为4 μg·mL^－1，其对临床菌株也具有良好的敏感性。L007-0069具有一定的时间和浓度依赖性杀菌活性；纸片扩散实验提示，与未加药的对照组抑菌圈(0.000±0.000)相比，80 μg的L007-0069表现出明显的抑菌圈(9.267±1.201) mm (q=16.631, P<0.000 1)，且抑菌圈直径随着L007-0069药量增加而扩大。L007-0069与庆大霉素联用具有协同抗菌活性，其协同抑菌指数为0.5。此外，当L007-0069的浓度为4 μg·mL^－1时可显著抑制表皮葡萄球菌生物膜的形成，使570 nm处的吸光度(A₅₇₀)从(0.896±0.167)减少到(0.049±0.019)(q=5.551, P=0.000 4)。同时，4 μg·mL^－1的L007-0069还可有效破坏已形成的生物膜，使A₅₇₀从(1.367±0.198)减少到(0.237±0.072)(q=10.03，P<0.000 1)。通过激光共聚焦显微镜观察，L007-0069可显著破坏生物膜的三维结构，使生物膜的总量显著减少。DiSC3(5)荧光探针实验提示L007-0069在1/2×MIC浓度下能够显著提高细菌细胞膜电位的荧光强度。此外，SYTOX Green荧光探针实验结果表明，1/2×MIC浓度的L007-0069能显著增加表皮葡萄球菌的SYTOX Green荧光强度且该效应呈浓度依赖性，进一步验证了其对细胞膜的破坏作用。动物体内模型提示，L007-0069可显著降低脓肿组织活菌载量并降低炎症细胞浸润。结论：L007-0069可通过破坏表皮葡萄球菌细胞膜而发挥体外和体内抗菌作用，有望成为表皮葡萄球菌生物膜相关感染的替代治疗药物。

目的：建立色谱-高分辨质谱结合特征分子网络（feature-based molecular networking，FBMN）深度分析方法，对当归贝母苦参丸的化学成分进行分析与鉴定。方法：先采用超高效液相色谱-四极杆-飞行时间质谱（UPLC-Q-TOF-MS/MS）采集当归贝母苦参丸正、负离子模式下的色谱-质谱数据，之后将所得数据通过全球天然产物社会分子网络平台构建FBMN，并借助Cytoscape 3.10.2软件构建可视化分子网络。根据对照品、自建数据库和公共数据库及文献比对，注释FBMN中的已知节点，并结合保留时间、MS/MS数据等信息识别和排除网络中的冗余节点以提高已知节点标注的准确性，进而根据网络关系和MS/MS数据推测与其相邻的未知节点结构。结果：在剔除黄酮类和苯酞类化合物分子簇中的冗余节点后，由当归贝母苦参丸中鉴定/推测出208个化合物，包括黄酮类成分84个、苯酞类成分34个、生物碱类成分61个、香豆素及有机酸等其他类成分29个。结论：液质联用技术结合FBMN深度分析方法可有效减少分子网络中节点识别的假阳性，进而快速、系统和准确地阐明当归贝母苦参丸的化学成分，为进一步研究其药效物质基础提供参考。

目的：建立供含量测定用的首批沙格列汀国家对照品。方法：应用红外光谱、核磁共振和液质联用仪对沙格列汀进行结构确证，采用高效液相色谱法测定样品色谱纯度，同时测定水分和炽灼残渣，以质量平衡法计算沙格列汀的含量。结果：确证沙格列汀的结构，确定首批沙格列汀对照品含量为94.2%。结论：研制的首批沙格列汀化学对照品可作为沙格列汀原料及其相关制剂的鉴别和含量测定用对照品。

目的：建立供含量测定用首批溶菌酶国家对照品。方法：采用高分辨质谱、红外光谱、紫外光谱及电泳对溶菌酶待标品进行结构确证；对引湿性、等电点、总氮量及HPLC纯度进行测定；由中国食品药品检定研究院及溶菌酶生产厂家共6家实验室分别采用2个方法进行协作标定：采用原中华人民共和国卫生部药品标准二部第六册溶菌酶效价测定方法，对溶菌酶待标品进行效价测定；采用日本药局方盐酸溶菌酶含量测定方法，以日本药局方溶菌酶对照品（批号：LYS03A）为含量测定用对照品，对溶菌酶待标品进行含量测定。结果：确证了溶菌酶待标品的结构；引湿性测定结果为极具引湿性，等电点测定结果为10.1，总氮量测定结果为16.8%，HPLC纯度测定结果为94.0%；协作标定效价测定统计结果算术均值为20 219.85单位·mg^－1，95%置信区间为18 716.48～21 723.22单位·mg^－1，含量测定统计结果算术均值为0.976 5 mg（效价）·mg^－1（按无水物计），95%置信区间为0.956 5 mg（效价）·mg^－1～0.996 6 mg（效价）·mg^－1（按无水物计）。结论：经国家药品标准物质委员会审定后批准，溶菌酶国家对照品待标品（批号：140878-202401），定值为0.98 mg（效价）·mg^－1（按无水物计），可作为溶菌酶原料及制剂含量测定用国家对照品。

目的：对美国临床试验注册平台（ClinicalTrials数据库）中聚腺苷酸二磷酸核糖聚合酶（poly ADP ribose polymerase，PARP）抑制剂临床试验注册情况进行分析，了解其注册特点及发展趋势，为临床研究提供参考。方法：检索ClinicalTrials数据库自建库至2025年2月28日关于PARP抑制剂注册的所有临床试验，提取其注册时间、临床分期、样本量、适应证、注册状态、国家/地区等信息，采用WPS Office和Excel表进行描述性统计分析。结果：共纳入488项与PARP抑制剂相关的临床试验，2019年注册数量达到峰值（55项，11.27%），2020—2024年注册量逐渐趋于稳定。开展的临床试验以Ⅱ期为主（195项，39.96%），适应证以卵巢癌（122项，25.00%）和乳腺癌（83项，17.00%）为主。从临床试验注册地区来看，美国（281项，57.58%）、英国（73项，14.96%）和中国（67项，13.73%）数量最多。申办机构以美国（84项，17.21%）为主，其中美国国家癌症研究所（66项，13.50%）数量最多。研究设计以单组分配（224项，45.90%）和开放性标签（419项，85.90%）为主，主要终点指标为无进展生存期（progression-free survival，PFS，310项）和总生存期（overall survival，OS，181项）。结论：PARP抑制剂临床试验已进入平台期，这可能与耐药性导致疗效受限、现有适应证偏窄和抗体药物带来的激烈市场竞争有关。后续研究可转向联合治疗，加强多中心合作，优化研究设计方案，切实提高科研成果向临床应用转化的效率。

不良事件与药物相关性评价对于药物临床安全性研究及临床试验风险监管具有重要意义。目前，国际上对于临床试验不良事件相关性评价尚缺乏统一、规范的分类方法和要求。为了进一步规范开展相关工作，2024年国家药品监督管理局药品审评中心组织制定发布了《药物临床试验不良事件相关性评价技术指导原则（试行）》，为我国目前实施相关分类方法提出了技术参考和建议。本文介绍了相关的背景研究和分析思考，以便更好地理解和把握指导原则中相关内容。

《数据监查委员会在临床试验中的应用（草案）》[Use of Data Monitoring Committees in Clinical Trials，Guidance for Industry (draft guidance)，以下简称“《草案》”]系美国FDA于2024年2月颁布的更新草案，旨在适应数据监查委员会（Data Monitoring Committee, DMC）自2006年指南颁布以来的发展需求。《草案》的更新主要针对DMC的组织结构和操作流程，在2006年指南的基础上重点完善了6项核心内容：适用范围扩展、创新临床试验设计整合、章程内容细化、全球化趋势、监查范围升级、职能扩大。本文基于DMC近20年的实践和发展历程，以六大更新点为核心展开对《草案》的系统解读与分析，以期帮助众多临床研究人员更好地理解并掌握《草案》，推动DMC在临床试验中的规范化应用，更有效地发挥其数据监查功能。

回生口服液源于《温病条辨》所载“化癥回生丹”，该方由吴鞠通结合《万病回春》之“回生丹”与《金匮要略》之“鳖甲煎丸”加减化裁而成，具有活血化瘀、消癥散结、扶正抗癌之功，主要用于肺癌等恶性肿瘤的治疗。回生口服液的药物相互作用与不良反应主要涉及与化疗药物、免疫检查点抑制剂的协同效应及安全性特征。研究表明，回生口服液主要通过诱导肿瘤细胞凋亡、抑制增殖与转移以及调节免疫等多个通路发挥抗肿瘤作用。临床观察性研究及小样本随机对照试验显示，该药可改善非小细胞肺癌患者生活质量、稳定病灶、延长生存期。

中医药治疗慢性阻塞性肺疾病（COPD）具有独特的临床优势，是中医药领域公认的研究热点，具有重要科学价值。考虑到中医用药和临床结局在时间、空间、个体等维度信息的复杂性，近年来研究者探索利用人工智能因果推断技术建立临床疗效评价模型。本研究主要围绕两方面展开介绍，即中药治疗COPD的用药与临床疗效相关性研究进展，以及因果学习模型框架在医学领域的研究进展，为准确评估中药与临床疗效因果关系，推动中医药传承创新提供思路。

列名机构框架是世界卫生组织（World Health Organization，WHO）针对药品监管机构实施的一种透明和循证的评估方法，符合评估要求的监管机构可被指定为列名机构，代表其监管效能处于全球先进水平。本文主要对列名机构框架的形成过程、加入程序、持续评估机制进行了详细研究，并对我国药品监管机构加入列名机构提出若干考虑。