2026年, 第35卷, 第3期　刊出日期：2026-02-15

  

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先进药物制剂关键技术研究进展专题
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  基因编辑技术及其载体递送系统研究进展

  刘苏楠, 白文静, 李佩珊, 吕万良

  中国新药杂志. 2026, 35(3): 225-236. https://doi.org/10.20251/j.cnki.1003-3734.2026.03.001

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  基因编辑技术是一类能够对生物体基因组中特定目标基因进行修饰、插入、删除操作的生物技术。本文回顾性叙述了基因编辑的基本原理、基因编辑技术类型、基因编辑药物载体递送系统及其临床应用现状。基因编辑技术的主要类型有锌指核酸酶、转录激活因子样效应物核酸酶、成簇规律间隔短回文重复序列相关核酸酶、碱基编辑和先导编辑等。基因编辑药物的递送载体主要有腺病毒、腺相关病毒、慢病毒、脂质纳米粒、聚合物纳米粒、外泌体等，其中以重组腺病毒、重组腺相关病毒、脂质纳米粒载体等较为常用。目前，已有3款基因编辑治疗药物获批上市，有多种处于临床试验研究阶段。基因编辑技术主要应用于遗传性疾病、肿瘤、感染性疾病等重大疾病治疗。基因编辑药物正在成为难治性重大疾病有效治愈的变革性治疗新策略。
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  仿生节律式药物递释研究进展

  周苗苗, 游嘉欢, 许宁钰, 顾臻, 张宇琪

  中国新药杂志. 2026, 35(3): 237-246. https://doi.org/10.20251/j.cnki.1003-3734.2026.03.002

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  生物节律源于生命体对自然界环境的适应性选择演化，其广泛存在于地球上的生物体中。生物节律对睡眠、体温、血压和激素分泌等诸多行为和生理过程具有重要意义，节律紊乱可能会影响日常工作、学习和生活，甚至会增加罹患各种疾病的风险。高血压、哮喘、类风湿关节炎、肿瘤等多种疾病都呈现出明显的节律性。因此，根据人体的生物节律调整给药策略以追求最佳疗效，已成为当前备受关注的研究方向。仿生节律式药物递释系统通过精准控制药物的释放时间和剂量以模拟机体内在激素分泌或基因表达节律，对于症状或严重程度随时间发生周期性变化的疾病，仿生节律式药物递送系统能够提高药物疗效、改善患者用药依从性等。本文列举了仿生节律式药物递释的研究进展及其在代谢性疾病、肿瘤、自身免疫性疾病和神经系统疾病中的应用，并讨论其潜在挑战和未来前景，以期实现药物递释的个性化治疗。
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  纳米递药系统在急性髓系白血病治疗中的应用进展：协同增效、靶向递送与克服耐药新策略

  何志迪, 李曼, 郭蓉, 向兵, 何勤

  中国新药杂志. 2026, 35(3): 247-258. https://doi.org/10.20251/j.cnki.1003-3734.2026.03.003

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  急性髓系白血病（acute myeloid leukemia, AML）是一种异质性程度高、死亡率高且预后差的血液系统恶性肿瘤。过去几十年间，阿糖胞苷和柔红霉素的联合化疗一直是AML的主要治疗方案，但由于药物非特异性分布、化疗毒性以及AML细胞的高度异质性，导致治疗失败率和复发率仍居高不下。近年来，随着测序技术的快速发展，AML的分子和细胞遗传学特征得到了深入解析，针对多信号通路的联合治疗成为重要研究方向。纳米递药系统为多靶点联合治疗提供了重要技术支持，已成为AML治疗的新策略。因此，本文讨论了该系统在AML治疗中的优势，重点概括了其在发挥协同效应、主动靶向和克服耐药等方面的最新研究进展及该策略在革新AML治疗方面的潜力，以期为解决靶向递送及耐药性等挑战提供新的治疗策略。
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  脂质纳米药物递送系统

  张醉, 丁天皓, 江宽, 吴尔灿, 庄卓萍, 占昌友

  中国新药杂志. 2026, 35(3): 259-274. https://doi.org/10.20251/j.cnki.1003-3734.2026.03.004

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  脂质纳米药物递送系统是20世纪90年代逐渐发展起来的一类新型药物递送平台，主要包括脂质体、脂质纳米粒、胶束、核酸-脂质复合物等。该系统在抗肿瘤、抗感染、疫苗和基因治疗等领域展现出重要的临床应用价值，尤其在核酸药物递送方面具有广阔的应用前景。本文系统阐述了脂质纳米药物递送系统的定义和分类，概述其上市及在研药物的发展现状，探讨了该系列技术的优势与挑战，并对未来研究方向进行了展望。总体而言，脂质纳米药物递送系统在药物递送领域具有极大的开发潜力。未来研究需致力于提升靶向递送效率、改善安全性、推进联合治疗策略等，以实现其在多种疾病治疗领域更精准、高效的应用。
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  新型眼部药物递送系统的研究进展

  毕肖爽, 赵健, 吉木色, 吴涛, 尹湉, 张宇

  中国新药杂志. 2026, 35(3): 275-284. https://doi.org/10.20251/j.cnki.1003-3734.2026.03.005

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  眼部药物递送长期以来面临诸多难题，主要由于眼睛具有复杂的生理屏障和快速清除机制，导致传统眼用制剂的生物利用度低、易引发不良反应且患者用药依从性较差。为了克服这些局限性，近年来研究者开发了多种新型眼部药物递送系统，旨在延长药物在眼表滞留时间、增强其眼部渗透能力，并提高靶组织中的药物浓度。本文系统综述了新型眼部药物递送系统的研究进展，包括已上市产品及处于临床研究阶段的药物，详细阐述其处方设计、作用机制及疗效。根据给药途径的不同，重点介绍了眼表递送系统（如纳米递药系统、非水溶剂递送系统、眼用凝胶、药物洗脱隐形眼镜、泪小管植入剂）、眼周递送系统（如结膜下给药和脉络膜上腔给药）、眼内递送系统（如前房内和玻璃体内植入剂）以及鼻黏膜递送和药械结合递送系统等代表性策略。最后，对新型眼部药物递送系统的未来发展进行了展望。
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  口服细菌递送载体的构建与应用研究进展

  郑德源, 朱志鹏, 施一龙, 吴锦慧

  中国新药杂志. 2026, 35(3): 285-295. https://doi.org/10.20251/j.cnki.1003-3734.2026.03.006

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  口服递送的工程化细菌已在炎症性肠病、肠道感染、癌症以及代谢性疾病等领域展现出重要潜力。相比注射等给药途径，口服方式操作简便、依从性高，并可降低全身感染风险。然而，胃酸、胆盐、消化酶与黏液等多重生理屏障会导致活菌在到达靶位前大量失活。近年来，合成生物学与材料表面工程的发展为克服上述瓶颈提供了新思路。本文系统综述了口服细菌递送载体的构建策略，主要聚焦于基因改造与表面修饰两大方向，并深入探讨了各类策略在疾病治疗中的应用实例与体内疗效验证。本文分析论证，将基因回路调控与功能化表面修饰相结合，可协同增强细菌在复杂肠道环境中的定植能力、靶向性及治疗安全性，是推动口服细菌治疗发展的核心路径。未来研究应致力于开发更智能的基因回路设计与更精准的表面功能化策略，并加强其在临床转化中的安全性与有效性验证，以加速该类活体药物的实际应用。
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  人工智能重构脂质纳米粒介导的核酸递送

  黄俊明, 李义坤, 杨博文, 朱梦婷, 王宇恒, 刘华宇, 莫然

  中国新药杂志. 2026, 35(3): 296-303. https://doi.org/10.20251/j.cnki.1003-3734.2026.03.007

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  人工智能（artificial intelligence，AI）凭借其强大的数据处理与智能决策能力，在赋能核酸递送系统开发中展现出显著技术优势与广阔应用前景。本文系统综述了AI技术对脂质纳米粒（lipid nanoparticle，LNP）这一核心核酸递送载体的研发重塑，并介绍了其在分子设计、靶向递送及体内外行为预测等方面的研究进展和技术突破。阐述了AI赋能下LNP临床转化的整合策略，包括利用多模态数据构建组织特异性递送载体、通过自动化平台实现“设计-实验-反馈”闭环优化以及借助数字孪生技术与跨物种预测工具推动临床转化等。剖析了当前AI驱动LNP开发面临的数据质量与模型可解释性等挑战，并展望了融合因果推理与物理建模的下一代AI技术，推动实现LNP的“可设计、可预测、可验证”，为核酸药物递送提供重要参考。
新药述评与论坛
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  数字技术在生物医药技术创新方面的应用及思考

  孙净淳, 刘天宇, 韩佳佳, 刘佳源, 褚淑贞

  中国新药杂志. 2026, 35(3): 304-310. https://doi.org/10.20251/j.cnki.1003-3734.2026.03.008

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  为探究我国生物医药产业数字技术应用及创新方面的现状，本文聚焦于数字经济核心产业与生物医药产业的技术融合，基于incoPat专利数据库检索了生物医药产业发明专利，并从数字技术专利数量及专利应用细分领域分布2个维度，对2020—2024年我国生物医药产业数字技术创新水平、发展特征及趋势进行了深入分析与探讨。研究结果显示，2020—2024年我国数字技术专利数量稳步增长，2024年在全球占比已达57.94%，我国生物医药产业的数字技术创新水平在全球范围内处于领先地位，并呈现出逐年稳步上升的趋势。然而，从专利技术成果的应用情况来看，我国数字技术专利的应用主要集中在医药医疗与方法过程领域，而在疾病领域的创新仍显不足，未来还需加大对单一疾病的技术攻关力度。
综述
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  纳米载药系统在胆管癌治疗中的研究进展

  黄艳秋, 陈海燕, 丘炜桉, 彭诗雅, 苏明哲, 刘悦, 叶勇

  中国新药杂志. 2026, 35(3): 311-317. https://doi.org/10.20251/j.cnki.1003-3734.2026.03.009

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  胆管癌是一种起源于胆道系统的侵袭性上皮源性恶性肿瘤，该疾病的发病率呈现显著上升趋势，而患者预后普遍较差， 5年生存率不足20%，传统化学治疗效果有限，亟须新的治疗策略。纳米载药系统是利用新兴技术构建的一种多功能载体，具有增强靶向性、改善药物疗效及提高安全性等优势，能够克服传统疗法的一些局限性，为胆管癌的治疗领域注入了新的创新动力。本文综述了近10年来不同纳米载体在胆管癌治疗中的应用，包括脂质体、聚合物纳米粒、聚合物胶束、纳米囊泡以及无机纳米粒等，并探讨了纳米载体递送系统在光动力疗法、热疗、免疫治疗、基因/药物联合治疗以及仿生化集成纳米治疗中的应用。此外，本文还分析了各类纳米载药系统的作用机制、优势与不足，讨论了当前技术的局限性，并对未来发展方向进行了展望，旨在为纳米载药系统的设计及其在胆管癌治疗中的潜在应用提供理论参考。
临床研究
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  参郁宁神片(宁郁异形片)治疗轻度至中度抑郁症的随机、双盲、安慰剂/盐酸氟西汀对照、多中心Ⅲ期临床试验

  赵阳, 曾美桦, 杨巧宁, 高洪阳, 李涛, 高蕊

  中国新药杂志. 2026, 35(3): 318-324. https://doi.org/10.20251/j.cnki.1003-3734.2026.03.010

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  目的：评估参郁宁神片(宁郁异形片)治疗轻度至中度抑郁症患者的临床疗效和安全性。方法：采用多中心、随机、双盲双模拟设计，纳入572例符合中国精神障碍分类方案与诊断标准（The Chinese Classification of Mental Disorders，Third Edition，CCMD-3）且基线汉密尔顿抑郁量表（Hamilton Depression Rating Scale，HAMD）-17评分为14~24分的受试者，随机分为3组：参郁宁神片组(2.4 g，tid，n=344)、盐酸氟西汀组(10 mg·d^－1首周，20 mg·d^－1后续7周，n=115)及安慰剂组(n=113)，持续治疗8周。主要终点为HAMD-17评分自基线至第8周的组间差异，采用改良意向治疗分析集，与阳性药组进行非劣效性检验(非劣效界值=2.5)，与安慰剂进行差异性检验。结果：治疗8周后，参郁宁神片组HAMD-17评分较基线降低（10.50±4.46）分，显著优于安慰剂组[(7.03±5.07)，P<0.05]，与盐酸氟西汀组(10.13±3.94)的组间差异为-0.25(95%CI[-1.18，0.68])，达到非劣效标准。安全性分析显示，参郁宁神片组未报告药物相关不良事件(0% vs 盐酸氟西汀组8.8%)。结论：参郁宁神片在改善轻中度抑郁症状方面呈现与盐酸氟西汀相当的临床疗效，且具有更优的安全性特征。该结果为参郁宁神片在抑郁症治疗领域的应用提供了高级别循证医学证据。
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  夫那奇珠单抗与其他白细胞介素-17A抑制剂治疗银屑病的疗效与安全性比较

  贺小宁, 耿嘉潞, 韩炳琳

  中国新药杂志. 2026, 35(3): 325-331. https://doi.org/10.20251/j.cnki.1003-3734.2026.03.011

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  目的：研究旨在比较夫那奇珠单抗与其他中国已上市且获批斑块状银屑病适应证白细胞介素-17A（interleukin 17A, IL-17A）抑制剂的疗效与安全性。方法：本研究选取司库奇尤单抗、依奇珠单抗和赛立奇单抗3个IL-17A抑制剂作为参照药物，采用匹配调整间接比较方法比较夫那奇珠单抗与参照药物的疗效与安全性。结果：疗效方面，与司库奇尤单抗相比，夫那奇珠单抗起效更快，第4周PASI 75应答率更高，第12周PASI 100应答率更高（34.23% vs 32.90%，P=0.574），但PASI 75，90应答率更低（均P<0.001）。与依奇珠单抗和赛立奇单抗相比，夫那奇珠单抗第12周PASI 75，100应答率均更高（88.91% vs 85.80%；33.40% vs 33.00%，85.72% vs 82.10%，P=0.104；36.06% vs 30.20%，P<0.05）。安全性方面，夫那奇珠单抗的上呼吸道感染、注射部位反应、足癣等不良事件发生率显著更低或无差异（均P<0.001）。结论：夫那奇珠单抗4周内起效更快，第12周PASI 100应答率更高，PASI 75高于依奇珠单抗和赛立奇单抗，安全性更佳。
药物安全与合理应用
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  度普利尤单抗导致红皮病型皮肤损害不良反应文献分析

  李美云, 王阳洋, 温菁, 刘丽华, 何鑫, 陈沈珏

  中国新药杂志. 2026, 35(3): 332-336. https://doi.org/10.20251/j.cnki.1003-3734.2026.03.012

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  目的：对度普利尤单抗（dupilumab）导致红皮病型皮肤损害不良反应（adverse  reactions，ADRs）的病例报告进行回顾，分析其发生规律及特征，为临床安全合理用药提供参考。方法：检索中国知网、万方数据、维普网、PubMed、Web of Science等数据库收载的度普利尤单抗导致红皮病型皮肤损害个案进行分析。结果：度普利尤单抗导致红皮病型皮肤损害个案6篇，共8例患者，其中男性7 例，女性1例，年龄分布在 26~82岁，发生于用药后范围3~150 d，多发生于用药后的2~4周内。主要集中部位在面部、躯干、四肢。转归时间多在7~20 d内。好转后有5例患者再次使用，其中有2例患者再次使用未再发生，3例患者再次使用再次发生，但严重程度及恢复时间较前一次减轻、缩短。结论：临床应密切关注度普利尤单抗相关红皮病型皮肤损害ADR，用药期间应加强监测，及时诊断与治疗，确保用药安全。